툴젠은 2023년 7월 25일 과학기술정보통신부의 ‘2023년 제2차 유전자편집·제어·복원 기반기술 개발사업 신규과제’에 공동 연구 개발 기업으로 선정됐다고 밝혔다.

연구개발과제명은 ‘차세대 지질나노입자 기반 생체 내 유전체 편집기술 개발’이며, 주관연구개발기관은 이화여자대학교(연구책임자 : 이혁진 교수), 공동연구개발기관으로 툴젠(책임자 : 이재영 이사)과 연세대학교(책임자 : 이준원 교수)가 선정돼 5년간 총 22억원 규모의 연구비를 지원받게 된다.

유전자편집·제어·복원 기반기술 개발사업은 차세대 유전자 치료 핵심 원천기술 및 기반기술 개발을 위해 추진되는 사업으로 툴젠은 이화여자대학교 및 연세대학교 연구진과 함께 지질나노입자(lipid nanoparticle; LNP) 기반 신규 전달 기술을 개발하게 된다.

LNP는 모더나 및 화이자의 COVID-19 mRNA 백신의 전달체로 사용되며 어나일럼(Alnylam)의 간질환 타깃의 LNP 기반 RNAi 치료제인 ONPATTRO(patisiran)가 이미 시판돼 안전성 및 유효성이 입증됐다. 하지만 백신을 제외한 간 이외의 장기로 전달에 용이한 임상적용 된 LNP는 전무하며, 특히 안구 혹은 신경계 전달이 용이한 LNP의 기술개발은 드물게 이루어지고 있다.

이재영 툴젠 이사는 “유전자 편집기반 치료제 개발에 있어 효율적인 전달체 확보가 필수적”이라며 “본 과제를 통해 세계적으로 각광받고 있는 지질나노입자 개량을 통해 효율적으로 안구 및 신경에 유전자 편집 도구를 전달하는 방법을 개발하고자 한다”고 말했다.

이병화 툴젠 대표이사는 “유전자편집·제어·복원 기반기술 개발사업에 툴젠이 참여할 수 있어 기쁘다”며 “과제를 통해 신규 전달체 확보해 파이프라인 경쟁력을 강화할 수 있을 것으로 기대한다”고 빩혔다.