GC녹십자는 자체 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, TTP) 치료제 후보물질(GC1126A)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 5일 밝혔다.

GC1126A의 ODD 지정일은 현지 시각 기준 9월 27일이다. 통상 희귀의약품 지정 시 연구개발 비용 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 소아대상임상시험계획서(Initial Pediatric Study Plan) 제출 면제 혜택을 받을 수 있다. 또한, 허가 승인 시 시판허가일로부터 7년간 시장 독점 혜택도 부여받는다.

TTP는 100만명에서 3~11명가량 발생하는 희귀출혈질환으로, 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌·심장 등 주요 기관으로의 혈액 흐름을 차단해 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 약 90%의 환자가 사망에 이르는 치명적인 질환이다. 발병 기전은 단백질 분해 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능 저하로 알려져 있다.

GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질로, 6월 국제혈전지혈학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH) 2023에서 기존 약물과 야생형 ADAMTS13 대비 우수한 효능과 높은 활성도를 유지한다는 강점이 발표된 바 있다.

GC녹십자는 희귀출혈질환 계열 내 최고(Best-in-Class) 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다며, 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 혁신 신약 개발에 최선을 다할 것이라고 밝혔다.