앱클론이 자사가 개발한 카티 치료제 ‘AT101’의 독특한 작용기전 및 임상1상 결과가 세계적으로 권위 있는 암 분야 학술지인 ‘몰리큘러 캔서’(Molecular Cancer, impact factor: 37)에 발표됐다고 11일 밝혔다.

몰리큘러 캔서는 암 분야 최상위 1% 이내에 속하는 저널이다. 논문의 교신저자는 미국 펜실베이니아 의과대학 세포면역치료센터 마르코 루엘라 교수, 서울아산병원 카티센터소장 윤덕현 교수, 서울대학교 의과대학 암연구소 정준호 교수, 그리고 앱클론 이종서 대표가 맡았다.

해당 논문에서는 앱클론이 독자적으로 개발한 카티 치료제 AT101의 3가지 특성 및 이의 차별적 효과를 보인 임상1상 결과를 통해 기존 혈액암 카티 치료제와 차별화된 강점을 강조하고 있다.

첫째, AT101은 기존 카티 치료제들보다 환자 암세포 표면에 좀 더 가깝게 반응해 암세포 살상 효과를 극대화한다. 둘째, 기존 치료제들보다 암세포로 빠르게 반응하고, 소위 ‘치고 빠지는’ 속도가 빨라 다음 번 암세포 공격을 지치지 않고 연속 작용할 수 있게 된다. 이러한 연속 암세포 살상반응은 AT101이 기존 카티 치료제들과는 달리 오랜 시간 환자 몸 속에서 강한 항암활성을 유지하게 하는 차별성이다. 셋째, AT101은 기존 마우스 유래 항체가 아닌 인간화 항체 기술을 이용해 카티 치료세포의 수명을 연장하고 지속된 치료 효과를 유지하게 된다.

이러한 특성 때문에 실제 혈액암 환자를 대상으로 한 임상1상에서도 중간농도, 고농도 투여군에서 6명의 환자 전원 완전관해(complete response, CR)를 보여줬다. 또한 AT101 임상1상에서 최종 투여부터 논문 보고 시점까지 최소 6개월부터 최대 18개월 동안 완전관해 환자가 암 재발 없이 계속 건강한 상태를 유지하고 있다는 설명이다. 이는 기존 카티 치료제들이 치료 후 6개월 시점에서 많게는 절반 가까운 환자들이 재발하는 것과는 현저히 다른 치료효과라고 이번 논문에서 보고하고 있다.

특히 이번 논문에서는 항암효과의 강도나 지속성뿐만 아니라 노바티스의 ‘킴리아’, 길리어드의 ‘예스카타’에서 사용되는 FMC63 항체를 사용하는 카티 치료제에 대해 투여 처음부터 전혀 효과가 없는 저항성을 갖는 환자모델군에 대해서도 AT101이 효과적으로 치료할 수 있음을 제시하고 있다.

AT101 발표 내용은 논문 이외에도 해외 유수의 언론매체에도 보도되고 있으며, 펜실베이니아 의과대학의 홈페이지에도 주요 뉴스로 공개되고 있다. 해당 뉴스에 따르면 마르코 루엘라 교수는 “AT101은 잠재적으로 기존 카티 치료제들이 미치지 못한 혈액암 환자의 영역도 해결할 수 있음을 제안했다”고 말했다.

앱클론 측은 AT101의 탁월한 혈액암 치료 가능성이 이번 논문 발표를 통해 확인됐으며, 카티 치료제 AT101과 앱클론을 세계 의학계와 산업계에 객관적으로 알리는 기회가 됐다면서 기존 카티 치료제에 대한 특허 침해 없이 배타적 권리를 가진 특허권과 더불어 이번 논문 발표를 계기로 AT101의 글로벌 진출에 자신감을 갖고 사업화를 추진할 계획이라고 밝혔다.

공동 교신저자로 참여한 서울아산병원 윤덕현 교수는 “AT101은 인간화된 새로운 항체를 기반으로 해 암항원 결합을 최적화한 새로운 CD19 카티 치료제”라며 “기존 카티와의 차별적 특성에 대한 실험적 검증, 1차 임상시험을 통해 안전성에 대한 객관적 검증을 받은 것으로 매우 의미가 있다”고 말했다.

또 다른 공동 교신저자인 서울대학교 의과대학 정준호 교수는 “카티 치료제용 항체의 제조는 높은 기술력을 필요로 한다”면서 “지금까지 허가된 CD19 대상의 모든 카티 치료제는 동일한 마우스 항체를 이용해 오고 있었는데, 앱클론이 신규 인간화 항체로 카티 치료제를 개발한 것은 앱클론의 뛰어난 기술력을 보여준 것이며, 이것이 앱클론의 후속 카티 치료제 개발이 기대되는 이유”라고 강조했다.