툴젠은 미국 보스톤에서 2023년 11월 28일부터 30일까지 3일에 걸쳐 진행된 제4회 CRISPR 2.0 학회에서 이정준 이사(플랫폼 연구소장)가 차세대 유전자 가위와 차세대 유전자 가위 안전성 평가 플랫폼에 대해 발표 했다고 밝혔다.

‘CRISPR 2.0’ 학회는 차세대 크리스퍼 플랫폼 및 치료제 개발을 모토로 전 세계 크리스퍼 관련 연구를 진행하고 있는 대학 및 기업 연구자들과 해당 기술에 관심있는 빅파마들을 대상으로 미국 보스톤에서 개최되는 연례 행사이다.

툴젠 이정준 이사의 첫 번째 발표는 차세대 유전자 가위 Sniper2L와 개발법인 Sniper-screen에 관련된 내용이다.

2012년 Streptococcus pyogenes 라는 박테리아 종에서 발견된 크리스퍼 유전자 가위(spCas9)가 발표된 이후 다양한 종류의 유전자 가위가 발표됐지만 아직까지 가장 널리 쓰이면서 높은 효능을 보이는 유전자가위는 2012년에 발표된 spCas9 유전자 가위이다. 다만 spCas9은 높은 효능을 보이는 반면 비표적 서열에도 교정이 될 수 있는 off-target effect를 보여왔으며, 이를 개선하기 위한 차세대 유전자 가위 개발에 대한 연구가 다양한 연구그룹에서 진행돼 왔다.

하지만 다양하게 개발된 현존하는 차세대 유전자 가위들은 정확도가 증가한 만큼 효능이 떨어지는 한계를 보여 왔는데 툴젠은 이러한 한계를 극복해 효능은 그대로 유지하면서 정확도만 높인 차세대 유전자 가위인 Sniper2L과 개발법인 Sniper-screen을 개발하는데 성공해 관련 연구성과를 특허화 했고, 2023년 3월 Nature Chemical Biology 지에 관련 연구성과를 발표한 바 있다.

두 번째 Panel discussion에서는 차세대 유전자가위 off-target effect 예측법에 대한 대담을 진행했다.

유전자 가위 치료제는 표적 서열(on-target) 이외에 비표적 서열(off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 존재하기 때문에 유전자 가위 치료제를 개발해 각국 규제 기관의 허가를 받기 위해서는 유전체 내의 비표적 서열(Genome-wide off-target)들의 교정 정도를 측정해 제출해야 한다. 툴젠은 차세대 off-target 예측방법인 Extru-seq와 TAPE-seq 등의 연구성과를 2023년 1월 Genome biology지와 Nature Communications지에 발표한 바 있다.

툴젠 이정준 이사는 “이번 미국 FDA가 Exa-Cel을 승인함에 따라 유전자 가위 원천기술에 대한 뜨거운 관심을 느낄 수 있었으며, CRISPR 치료제에 대한 효능과 off-target 예측법이 화두가 되고 있는 상황에서 최신 기술을 발표함에 따라 CRISPR 선두 그룹으로서의 툴젠의 글로벌 입지를 보다 확실히 할 수 있었다”고 말했고, 툴젠 이병화 대표이사는 “현재 CRISPR 원천특허를 확보하기 위한 미국 저촉심사 1단계(Motion Phase) 에서 툴젠이 승리한 상황이며, 이후 2단계(Priority phase)도 반드시 승리 할 수 있도록 더욱 박차를 다하겠다”고 말했다.